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革命性的基因疗法可能为慢性镰状细胞病患者带来新的生命

2024-01-04 10:38:27 生活来源：

导读莱里克·波特想要恢复她的生活。她出生时患有镰状细胞病，5岁时发烧，肺部留下疤痕，需要她背着氧气罐去学校。在她的成长过程中，血管堵塞

莱里克·波特想要恢复她的生活。她出生时患有镰状细胞病，5岁时发烧，肺部留下疤痕，需要她背着氧气罐去学校。在她的成长过程中，血管堵塞让她的身体充满刺痛感，迫使她一次又一次住院。

当她得知芝加哥大学医学院有一种新的实验性治疗方法可以改变她的基因并可能治愈她时，她决定接受它。这个过程本身就是一种折磨，但一年多后，27 岁的波特感觉好多了，精力更充沛，不再住院了。

“我必须冒这个险，”她说。“我想要更好的生活质量。我失去了很多患有镰状细胞病的朋友。”

现在，其他患者可能会受益于类似的新疗法。联邦监管机构最近批准了一项突破性的方案，该方案有望缓解患有这种终生疾病的 10 万美国人中的一部分，其中大多数是黑人。

芝加哥大学是全国最初批准提供该疗法的九个医疗中心之一，伊利诺伊大学芝加哥分校预计将于 2024 年初提供该疗法。

镰状细胞不仅会导致衰弱性疼痛，还会导致贫血、器官损伤、中风，通常还会导致过早死亡。

新的 Casgevy 疗法改变患者的基因，产生健康的圆形红细胞，而不是导致疾病的新月形或镰刀形红细胞。

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