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研究发现钙通道阻滞剂是逆转强直性肌营养不良性肌无力的关键

2024-01-03 10:47:18 生活来源：

导读新研究确定了 1 型强直性肌营养不良症 (DM1) 中肌肉功能障碍背后的特定生物学机制，并进一步表明钙通道阻滞剂可以逆转该疾病动物模型中

新研究确定了 1 型强直性肌营养不良症 (DM1) 中肌肉功能障碍背后的特定生物学机制，并进一步表明钙通道阻滞剂可以逆转该疾病动物模型中的这些症状。研究人员相信，这类药物广泛用于治疗多种心血管疾病，有望成为未来 1 型糖尿病的治疗方法。

“我们研究的主要发现是，钙和氯离子通道病联合起来是非常有害的，并且在疾病中发现的肌肉功能损伤中发挥着核心作用，”约翰·卢克博士说，他是波士顿大学的助理教授。罗切斯特医学中心 (URMC) 的药理学、生理学和神经病学系。

“我们的研究还表明，常见的临床钙通道阻滞剂可以减轻 DM1 中的肌肉损伤，并且钙通道调节是一种潜在的治疗策略。”Lueck 是该研究的主要作者，该研究发表在《临床研究杂志》上。

有毒RNA破坏肌肉功能

强直性肌营养不良是肌营养不良最常见的形式之一。患有这种疾病的人会出现肌肉无力和长时间的肌肉紧张(肌强直)，导致使用后很难放松肌肉。这种疾病还会影响眼睛、心脏和大脑，最终导致行走、吞咽和呼吸困难。

20 多年前，URMC 神经学家 Charles Thornton 博士和其他人发现了遗传缺陷(一种导致 19 号染色体片段上数千次重复代码的“口吃”)如何导致 DM1。这种重复扩增会随着时间的推移而变长，导致异常 RNA 的产生，这些异常 RNA 会在细胞核中积累，并影响许多其他 RNA 的正常加工。桑顿是当前研究的合著者，该研究是卢克和桑顿实验室之间的合作。

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