网站首页生活 > 正文

基因疗法显示出治疗罕见失明的长期益处

2023-12-11 10:23:05 生活来源：

导读牛津大学今天发表的新研究表明，开创性的基因疗法已经使患有罕见遗传性失明的患者在长达四年的时间里恢复了部分视力，这让人们希望它可以用

牛津大学今天发表的新研究表明，开创性的基因疗法已经使患有罕见遗传性失明的患者在长达四年的时间里恢复了部分视力，这让人们希望它可以用于治疗视力丧失的常见原因。

一项涉及将病毒注射到眼睛中以传递数十亿健康基因来替代无脉络膜血症患者关键缺失基因的技术已经为一些患者提供了长达四年的视力持续改善。

这提供了迄今为止对人类最有力的证据，表明基因治疗的效果可能是永久性的，因此可以为多种类型的遗传性失明提供单一的治疗方法。其中包括影响年轻人的色素性视网膜炎和影响老年人的年龄相关性黄斑变性。

牛津大学的医生本周在《新英格兰医学杂志》上报告了这一结果，他们对在牛津约翰拉德克利夫医院接受基因治疗四年后的六名患者的视力进行了检查。这六人是世界上第一个在卫生部和威康信托基金资助的试验中接受无脉络膜血症手术的人。

基因疗法的目的是减缓或阻止视力丧失，然而，其中两名患者的视力得到了显着改善，并且持续了至少四年，尽管在此期间他们未经治疗的眼睛出现了下降。另外三人在此期间接受治疗的眼睛保持了视力。第六位服用较低剂量的患者双眼视力缓慢下降。

人们希望基因疗法能够理想地应用于疾病早期的患者，以防止视力丧失，因为这种治疗预计将是长期持续的。无脉络膜血症患者的视网膜中缺少一个关键基因，该技术涉及注射病毒以提供数十亿个健康基因来替代缺失的基因。

该研究的首席研究员罗伯特·麦克拉伦教授说：“最近有人对基因疗法的长期疗效提出质疑，但现在我们有明确的证据表明，单次注射病毒载体后的效果是持续的。甚至增强这些患者拥有的一点中心视力可以赋予他们相当大的独立性。

版权说明： 本文由用户上传，如有侵权请联系删除！

标签：