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临床前研究中产前干细胞治疗甲型血友病

2023-12-01 10:33:39 生活来源：

导读维克森林再生医学研究所 (WFIRM) 的研究人员最近在《自然通讯》上发表了一篇文章，展示了生物工程人类胎盘细胞作为治疗 A 型血友病的潜

维克森林再生医学研究所 (WFIRM) 的研究人员最近在《自然通讯》上发表了一篇文章，展示了生物工程人类胎盘细胞作为治疗 A 型血友病的潜力。

这篇题为“在胎羊中移植因子 8/ET3 分泌细胞可长期提高因子 8 水平而不诱导免疫或毒性”的文章在临床前模型中证明，在出生前移植胎盘干细胞会导致存在缺失的因子 8/ET3 分泌细胞。凝血因子具有治疗作用，并且至少能持续生命的前三年。

A 型血友病是最常见的遗传性出血性疾病，影响全球超过 50 万人，导致自发性、衰弱性和危及生命的出血。尽管已经取得了重大进展，但针对当前治疗方法和突破性出血的抗体的开发仍然面临着严峻的挑战。

该研究探讨了使用宫内移植治疗A型血友病的产前治疗的可行性和安全性。值得注意的是，大约70%的A型血友病患者有该疾病的家族史，这为产前诊断和干预提供了机会。这种创新方法旨在提供治疗性因子 8 水平，将严重的出血性疾病转化为较温和的形式，并诱导免疫耐受，从而消除抑制剂形成的风险。

“血友病患者的总体疾病负担仍然很高。一种能够治愈的治疗方案，或者可以将严重的、危及生命的出血性疾病永久转变为轻微问题的治疗方案，将真正改变 A 型血友病患者的生活，他们的家人，”该研究的主要研究员 Graca Almeida-Porada 博士解释道。

“我们希望我们的工作能够为出生前治愈 A 型血友病铺平道路，从而使原本会受到这种疾病影响的健康婴儿出生。”

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