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超说明书使用普通抗生素治疗肌营养不良症

2023-12-28 10:33:21 生活来源：

导读强直性肌营养不良 1 型 (DM1) 是一种以进行性肌无力为特征的遗传性疾病。尽管最近做出了许多努力，但目前尚无治疗方法。但现在日本的研

强直性肌营养不良 1 型 (DM1) 是一种以进行性肌无力为特征的遗传性疾病。尽管最近做出了许多努力，但目前尚无治疗方法。但现在日本的研究人员可能已经找到了治疗方法。

在《eClinicalMedicine》上发表的一项研究中，大阪大学的研究人员报告了一种创新方法，以确定一种可能的 DM1 新疗法，该疗法刚刚出色地通过了 2 期临床测试。

DM1 是最常见的肌营养不良症。它是由基因突变引起的，该突变会影响称为选择性剪接的重要过程，这对于正确组装全身蛋白质非常重要。通过这种方式，引起 DM1 的突变会影响许多不同的身体系统，导致一系列难以治疗的症状。

为了确定 DM1 的潜在疗法，研究小组使用了药物重新定位筛选，这是一种测试已用于特定目的的药物对其他疾病的影响的方法。他们发现红霉素——您可能已经熟悉它，因为它作为一种抗生素被广泛使用——可能对 DM1 有效，因为它具有改善剪接异常的潜力。

该研究的主要作者 Masayuki Nakamori 表示：“在 DM1 细胞和小鼠模型中成功进行临床前试验后，我们对红霉素寄予厚望。”“作为将该药物推向临床的下一步，我们对 30 名 DM1 患者进行了一项试验，以研究该疗法的安全性和耐受性，第二个目的是调查其疗效。”

研究人员给 30 名患者中的 6 名患者服用安慰剂，12 名患者接受低剂量(500 毫克)红霉素，12 名患者接受高剂量(800 毫克)红霉素，持续 24 周。由于这些长期剂量已经用于其他疾病，研究人员希望安全数据是积极的——幸运的是，他们是对的。

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