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治疗肌肉消耗性疾病包涵体肌炎的新药可逆转小鼠的关键症状

2023-11-24 10:30:05 生活来源：

导读大学学院医学研究委员会 (MRC) 神经肌肉疾病中心领导的一项新研究发现，一种治疗肌肉萎缩疾病包涵体肌炎 (IBM) 的新药可逆转小鼠的关键

大学学院医学研究委员会 (MRC) 神经肌肉疾病中心领导的一项新研究发现，一种治疗肌肉萎缩疾病包涵体肌炎 (IBM) 的新药可逆转小鼠的关键症状，并且对患者安全且耐受性良好伦敦(UCL)和堪萨斯大学医学中心。

这项发表在《科学转化医学》杂志上的研究发现，新药 Arimoclomol 在细胞水平上逆转了疾病的影响，并改善了小鼠的肌肉力量。在伦敦和堪萨斯州对 24 名 IBM 患者进行的安全试验发现，该药物安全且耐受性良好。

IBM 是 45 岁以上人群中最常见的肌肉疾病。它无法治愈，会导致进行性肌肉退化，导致严重残疾、瘫痪和依赖。确切原因尚不清楚，目前也没有有效的治疗方法。

在这项研究中，研究小组根据 IBM 患者肌肉组织含有许多错误折叠蛋白质的观察结果，寻求一种新的治疗方法。研究小组报告了使用新药 Arimoclomol 的综合研究计划的结果，通过重新折叠或消除这些蛋白质来清除它们。

该团队首先在培养皿中创建模仿 IBM 患者肌肉组织的细胞，并成功在这些细胞上测试了 Arimoclomol。然后他们使用了转基因小鼠，其肌肉细胞和症状与人类疾病非常相似。对这些小鼠进行的 Arimoclomol 试验发现，它具有良好的耐受性，逆转了该疾病的关键特征，而且重要的是，还可以提高肌肉力量。

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