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慢病基因转移改善人类α珠蛋白的产生用于治疗α地中海贫血

2024-07-03 10:56:27 精选百科来源：

导读费城儿童医院 (CHOP) 和宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员开创了一种新模型，为开发治疗严重血液疾病 α 地中海贫血 (...

费城儿童医院 (CHOP) 和宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员开创了一种新模型，为开发治疗严重血液疾病 α 地中海贫血 (AT) 的新疗法提供了潜在平台。该研究结果发表在《血液》杂志上。

每年有数千名儿童出生时患有 AT，尤其是在东南亚、印度、中东和地中海盆地。当功能正常时，这种遗传特性可以预防疟疾并导致轻度贫血。然而，当父母双方都是有缺陷基因的携带者时，孩子患严重 AT 的风险就会增加。

在最严重的情况下，如果不进行宫内干预，这种疾病可能会致命。患有严重 AT 的儿童通常需要持续输血和大量医疗护理。

“近年来，血液疾病的新疗法取得了显著成功，特别是对于β地中海贫血和镰状细胞病等疾病。然而，尽管α地中海贫血代表着日益严重的医疗保健挑战，但它却没有引起人们的足够关注，”该研究的资深作者、CHOP 血液学部门的研究员 Stefano Rivella 博士说道。

“我们希望建立动物模型将为未来的研究提供强有力的工具，同时也为人类患者提供研究途径。”

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