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选择治疗内曼-皮克病有效M-β-CD的新质量控制方法

2024-06-24 11:12:01 精选百科来源：

导读研究人员开发了一种质量控制方法，用于评估治疗剂甲基-β-环糊精 (MβCD) 的不同制剂的药理活性和潜在有效性。不同商业实验室生...

研究人员开发了一种质量控制方法，用于评估治疗剂甲基-β-环糊精 (MβCD) 的不同制剂的药理活性和潜在有效性。不同商业实验室生产的不同批次的 MβCD 在降低溶酶体贮积症尼曼-匹克病 C1 型患者成纤维细胞中积聚的胆固醇方面可能效果不同。《分析和药物开发技术》中描述了这套用于选择最佳环糊精制剂的新方法。

美国国立卫生研究院(马里兰州贝塞斯达)国家转化科学促进中心的魏政博士和来自美国国立卫生研究院、Poochon Scientific(马里兰州弗雷德里克)和华盛顿大学医学院(密苏里州圣路易斯)的合著者开发了一种分析方法，用于表征三种 MβCD 制剂。研究人员发现，不同供应商和批次的 MβCD 样品的平均分子量和侧链甲基化存在差异。他们在题为“甲基-β-环糊精在尼曼匹克病 C1 型细胞中降低溶酶体胆固醇积累的药理活性分析表征”的文章中讨论了这些差异对 MβCD 降低溶酶体胆固醇积累能力的潜在影响。

“这项科学披露凸显了 MβCD 批量生产一致性的重要性。如果没有这项技术，就很难为这些患者(其中许多是儿童)开发临床治疗方法，”ASSAY 和药物开发技术主编、圣母大学化学合成和药物发现设施董事总经理 Bruce Melancon 博士说。

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