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实验室培育的肌肉揭示罕见肌肉疾病的奥秘

2024-06-23 14:35:40 精选百科来源：

导读杜克大学的生物医学工程师开发出一种新技术，可以更好地了解和测试一组极为罕见的肌肉疾病的治疗方法，这种疾病被称为肢体带型肌营养不良症...

杜克大学的生物医学工程师开发出一种新技术，可以更好地了解和测试一组极为罕见的肌肉疾病的治疗方法，这种疾病被称为肢体带型肌营养不良症 2B(LGMD2B)。该方法在实验室中从干细胞中培育出复杂、功能性的 3D 肌肉组织，从而创建一个可复制患者症状和治疗反应的平台。

在他们的首项研究中，研究人员揭示了 LGMD2B 导致行动能力丧失的一些生物学机制。他们还表明，现有治疗方法的组合可能能够缓解该疾病的一些最严重症状。

研究结果发表在《先进科学》杂志上。

LGMD2B 仅影响全球每百万人中的 8 人。与更知名、更常见的杜氏肌营养不良症不同，该病影响男性和女性，发病较晚(十几岁或二十出头)，很少致命。然而，LGMD2B 患者的腿部和肩部会出现严重无力，通常需要终生使用轮椅。

LGMD2B 是由一种遗传性疾病引起的，它会阻止人体产生一种名为 dyerlin 的蛋白质的全功能形式。目前尚无获批的治疗方法或治愈方法。缺乏治疗选择的部分原因是 dyerlin 具有多种功能，包括封闭肌肉膜上的孔洞、调节肌肉收缩所需的钙平衡以及控制细胞代谢。由于未知原因，受影响的肌肉最初会在肌肉纤维内积聚脂肪，然后退化并最终被脂肪细胞取代。

杜克大学生物医学工程教授内纳德·布尔萨克说：“这种现象即使对于肌肉萎缩症来说也非常罕见。为什么会发生这种情况是社区内一个亟待解决的问题。”

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