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克罗恩病治疗策略的大规模临床试验表明,在诊断后立即为所有患者提供早期先进治疗可以大大改善结果,包括将需要紧急腹部手术治疗疾病的人数减少十倍。
由剑桥大学研究人员领导的 PROFILE 试验涉及 386 名新诊断的活动性克罗恩病患者。该研究从英国 40 家医院招募人员,试图测试生物标志物(基因特征)是否能够预测哪些患者病情复发的风险最大,并测试两种不同的治疗该疾病的方法。
克罗恩病是一种终生疾病,其特征是消化道炎症。英国约三百五十人中就有一人受其影响。即使是最轻微的症状,它也会引起对生活质量产生重大影响的症状,包括胃痛、腹泻、体重减轻和疲劳。
通常,患者会出现炎症“发作”,病情会暂时恶化,产生更多症状并进行性肠道损伤。多达十分之一的患者在诊断后的第一年内需要紧急腹部手术来治疗他们的病情。
PROFILE 试验的结果发表在《柳叶刀胃肠病学和肝病学》上。虽然生物标志物在为个体患者选择治疗方法方面并没有被证明有用,但诊断后立即使用英夫利昔单抗药物的“自上而下”治疗策略显示出显着的效果。
英夫利昔单抗通过阻断人体免疫系统中的一种蛋白质 TNF(肿瘤坏死因子)-α 发挥作用,该蛋白质在炎症中发挥着重要作用。该药物通过定期静脉输注直接进入血液或皮下注射来施用。然而,由于历史上对成本和副作用(包括与免疫抑制相关的感染风险增加)的担忧,目前仅当患者经常出现病情且对较弱的治疗没有反应时才提供这种治疗。
在 PROFILE 试验中,患者被随机分配到两个治疗组之一。每组都接受不同的治疗策略,并对患者进行为期一年的随访。
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