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芝加哥安与罗伯特 H. 卢里儿童医院斯坦利曼尼儿童研究所的 Yongchao C. Ma 博士的实验室发现了一种基本的生物学机制,可以为神经系统疾病(例如脊髓肌肉疾病)带来新的治疗方法。萎缩症(SMA)和自闭症,以及不同的癌症。
该研究发表在《人类分子遗传学》杂志上。
马博士的团队发现RNA的化学修饰(称为RNA甲基化)可以调节线粒体功能。线粒体以在细胞中产生能量而闻名。然而,马博士解释说,线粒体的作用远不止于此。它还充当调节细胞内广泛生物过程的信号中心。马博士的实验室此前曾将线粒体功能障碍与 SMA 和自闭症的发展联系起来,而其他实验室则将其与癌症发病机制联系起来。
“我们的发现在 RNA 甲基化、线粒体和与线粒体功能障碍相关的疾病之间建立了关键联系,这意味着现在我们有可能为许多不同的疾病提供新的治疗方法,”该研究的资深作者 Ma 博士说。他是卢里儿童医院儿童研究基金神经生物学教授,也是西北大学范伯格医学院儿科、学和神经科学副教授。
马博士的实验室发现,RNA 甲基化通过控制线粒体组成部分关键酶的产生来调节线粒体功能。他们在神经干细胞模型和小鼠模型中证明,RNA 甲基化的丧失会显着改变干细胞和神经元中的线粒体功能。
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