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多发性硬化症 (MS) 患者都深知,当听说这种疾病在小鼠身上得到成功治疗,但在人类身上却收效甚微甚至毫无效果时,他们会多么沮丧。
遗憾的是,由于缺乏大型 MS 动物模型,在小鼠身上取得的有前景的新疗法结果往往对人类无效。
现在,布法罗大学的研究人员已经开发并成功测试了一种方法,用于确定小鼠模型中发现的与人类疾病的相关性。这项研究于 8 月 8 日发表在《干细胞报告》上。
“这是该领域的重要资源,因为它使我们能够比较人类和啮齿动物的细胞,并提供了一个参考点来了解基因表达模式是否在物种之间是保守的,”资深作者、布法罗大学雅各布医学和生物医学科学学院药理学和毒理学系副教授 Fraser Sim 博士说。共同第一作者是医学院的 Suyog U. Pol 博士(现为博士后研究员)和博士生 Jessie J. Polanco。
MS 试验失败
“多发性硬化症临床试验中,将小动物模型中的有希望的观察结果转化为临床治疗时,出现了许多失败,”Sim 说道。“我们的主要动机是试图从分子水平上了解负责合成髓鞘的人类细胞与研究更深入的小鼠细胞有何不同。”
多发性硬化症和其他一些神经系统疾病是由于髓鞘(一种使神经细胞能够进行交流的脂肪鞘)受损而发生的。因此,在大脑和脊髓中发现的髓鞘生成细胞(称为人类少突胶质细胞祖细胞,简称 OPC)一直是人们努力更好地了解多发性硬化症并开发潜在新疗法的重点。
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