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专家评估瓦莫洛龙治疗杜氏肌营养不良症的前景

2024-01-26 10:40:02 百科全书来源：

导读药物瓦莫洛龙(Agamree)被誉为治疗杜氏肌营养不良症(DMD)有前途的新药。它最近已在美国获得美国食品和药物管理局 (FDA) 的批准，在欧盟获

药物瓦莫洛龙(Agamree)被誉为治疗杜氏肌营养不良症(DMD)有前途的新药。它最近已在美国获得美国食品和药物管理局 (FDA) 的批准，在欧盟获得欧洲药品管理局 (EMA) 的批准用于临床。

《神经肌肉疾病杂志》的评论对药物的优点、临床前和临床试验的结果以及基于科学文献报告的其他发现进行了独立、公正的评估。

西澳大利亚大学人类科学学院解剖学、生理学和人类生物学系的作者 Miranda D. Grounds 博士和 Erin M. Lloyd 博士得出的结论是，伐莫龙(也称为 VBP15)是一种很有前途的 DMD 类固醇治疗方法，与传统的糖皮质激素类固醇治疗(如泼尼松)相比，具有相似的疗效和减少不良副作用的证据。然而，某些问题需要澄清和进一步调查。

Grounds 教授借鉴了 40 多年的骨骼肌细胞生物学研究成果，着眼于临床转化以治疗包括 DMD 在内的神经肌肉疾病，“对瓦莫龙治疗 DMD 的研究进行独立评估对于广泛的 DMD 社区非常重要，其中包括患有 DMD 的年轻患者及其家人、相关临床医生、科学家、研究人员和世界各地的其他专家。迫切需要治疗方法和优质药物来治疗这种致命的儿童疾病。瓦莫洛龙也对其他患者有潜在的兴趣。肌肉营养不良症。”

DMD 是一种与 X 染色体相关的遗传性肌肉疾病，多见于幼儿，主要影响男性，导致肌肉质量迅速丧失，大多数骨骼肌功能丧失。症状在 2 至 3 岁左右明显，许多男孩在 10 至 12 岁左右开始依赖轮椅。

其他并发症包括进行性肌肉退化、脊柱侧凸、挛缩以及随着年龄的增长而增加的呼吸和心脏并发症。然而，通过现代干预和护理，DMD 患者的寿命可以延长至约 20-40 年。此外，新的基因疗法正在开发中。

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